公司执行总裁孙思睫博士在现场分享了星明优健在光遗传学基因治疗应用于挽救晚期视网膜退行性疾病患者视力方面的新药研发成果，包括新开发的新型高性能离子通道型光遗传蛋白的动物药效数据和UGX-201管线在苏州大学第一附属医院开展的IIT（研究者发起的临床试验）的部分结果。参会同行对星明优健研发的最新进展表现出了浓厚的兴趣。

在本次年会中，公司非常荣幸得到通知：标题为“Optogenetic Therapy UGX-201 for patients inflicted by Advanced Retinitis Pigmentosa: Interim Results of an Investigator Initiated Trial to evaluate the Safety, Tolerability and Preliminary Efficacy at First Affiliated Hospital of Soochow University（UGX-201光遗传学治疗晚期视网膜色素变性患者：苏州大学附属第一医院研究者发起的安全性、耐受性和初步疗效评价试验的中期结果）”的海报获得了会议的“2024 Outstanding  Poster Award（2024年杰出海报奖）”。全球范围内通过光遗传技术治疗各类感光细胞退行性疾病已经有多家公司开展了临床研究，但星明优健的UGX-201管线是第一个以GPCR类型光敏蛋白为药物分子进入到临床研究（研究者发起）的，并且中期结果令人兴奋。因此，许多参会的研究者和药企都对该管线很感兴趣。该奖项的获得更是显示UGX-201管线的临床研究结果赢得了大会组织者和参会同行的高度关注与认可。

UGX-201是针对视网膜感光细胞退行性疾病（如视网膜色素变性、干性黄斑变性等）的广谱性基因治疗产品。患者的视网膜感光细胞因疾病发生退行性病变，到晚期后感光细胞大部分或几乎全部丧失，视网膜将不再具有感光能力，视力因此大幅下降，甚至失明。UGX-201利用腺相关病毒载体将重组视蛋白（一种人工改造的GPCR类型的光敏蛋白）的基因递送到视网膜中的视神经节细胞中，让其具有原属感光细胞的感光功能，从而拯救视力。UGX-201是星明优健拥有自主知识产权和全球权益的全球首创（First-in-Class）产品，也是同类型靶点全球第一个进入临床研究的，在2022年年中启动研究者发起的临床研究（IIT），中期结果已观察到优异的安全性和疗效。